Внутриутробное введение белка

(35 µg на плод)

Нелеченная ЭД-мышь Здоровая мышь Леченная ЭД-мышь

Hermes et al., J. Invest. Dermatol., under revision

Внутриутробное введение белка

(35 µg на плод)

		Волосы	Форма	Волосы	Зашитные	Глаза	Зубы	Пот.	Потомство
		на хвосте	хвоста	за ушами	волосы			железы	После спаривания
EDI200, 1 µg/g
1.6	1.8	2.0	2.0	1.0	1.4	1.0	n.a.
(группа A; n=5)
Нелеченные одноутробные	0.25							n.a.
группы A (n=4)
EDI200, 10 µg/g	3.0	3.0	3.0	3.0	3.0	2.75	2.75	4/4
(группа B; n=4)
Нелеченные одноутробные	2.0	2.0	3.0	2.0	2.0	2.0	1.0	1/1
группы B (n=1)
EDI200, 100 µg/g	3.0	3.0	3.0	3.0	3.0	3.0*	3.0	7/7
(группа C; n=7)
Нелеченные одноутробные	3.0	2.5	3.0	3.0	3.0	3.0*	3.0	2/2
группы C (n=2)
	= fully corrected			n.a., data not yet available
	= partially corrected, close to wild-type	* only one animal analyzed;
	= partially corrected, close to native Tabby mice the others kept for follow-up
	= no correction

Какие уроки можно извлечь из этих опытов? Первый курс лечения с препаратом EDI200 является перспективным и демонстрирует нам терапевтический эффект, который должен и дальше оцениваться и развиваться в клинических исследованиях. Без проведения клинических исследований мы бы не смогли узнать о EDI200 больше, поскольку все, что мы могли изучить на животных уже было сделано. Теперь мы должны подтвердить, что те терапевтические эффекты, которые мы видели на животных также будут иметь место и при лечении человека.

Для оценки эффективности препарата необходимы долгосрочные наблюдения. Мы знаем, что состояние вторичных постоянных зубов может быть оценено только в 5-7-лет, а окончательная оценка может быть сделана в 10 лет. Поэтому мы должны провести долгосрочное 10-летнее исследование, чтобы быть в курсе всех проявлений нового препарата.

Очень ограниченный интервал времени для оказания лечебного эффекта требует достаточно раннего обращения в наш центр, чтобы начать скорейшую терапию. Чем раньше, тем лучше. Мы понимаем, что у нас есть ограниченное окно для проведения лечения, поэтому клиническому центру нужно организовывать все очень быстро и узнать о пациенте, чем раньше, тем лучше. Если научный центр узнает о рождении Эдди сразу же после рождения – поздно не будет, но желательно узнать о ребенке заранее, чтобы сопоставить все факты, как это было на примере с нашим первым мальчиком. Это идеальная ситуация, хотя это необязательно должно быть именно так.

Как вы увидели на примере данных полученных на животных, чем раньше, тем лучше. И если бы у нас появился шанс испытать препарат еще внутриутробно, мы бы сделали это. Но прежде чем мы сможем проверить такой подход на плоде, другие условия должны быть выполнены сначала, а испытание на новорожденных - самая обоснованная вещь которую следует делать сперва. Правильнее начать с неонатальных исследований, потому что, если все работает как мы расчитываем и ожидаем, то мы пойдем дальше. Логично, что мы все будем делать последовательно, шаг за шагом.

---

Дата добавления: 2015-11-16