Второй день жизни После лечения, 3-я неделя жизни

Мы снова поместили мальчика в инкубатор, чтобы увидеть, будет ли подниматься его температура в инкубаторе как ранее. Для этого инкубатор был нагрет до 35 градусов, но затем пришлось прекратить испытание, так как была достигнута предельная температура уже после 68 минут. Стало очевидно, что мальчика не вылечить за один раз, но он показал некоторое улучшение в устойчивости к жаре.

На фотографии мальчик в возрасте 2 месяцев, мы все еще можем признать у него слегка искажены уши, что характерно для ЭД, но он не выглядит, как обычно при такой тяжелой форме ЭД. Это нас впечатлило, мы знаем 200 детей с ЭД, поэтому на данный момент мы уже были вполне уверены, что препарат имеет некоторый эффект.

Теперь он был у нас в шесть месяцев, на последнем посещении этого первого исследования, и мы получили потоотделение в размере 1 микролитр, не так много, но намного больше, чем мы ожидали, и гораздо больше, чем было раньше. Как правило, у этих мальчиков мы не наблюдаем пота, проверяя это стимуляцией пилокарпином. Но наблюдения в инкубаторе показали улучшения. Мать сказала нам, что малыш не испытывал какого-либо серьезного перегрева, не было ни одного случая лихорадки и единственный случай возник, когда он был госпитализирован из-за респираторно-синцитиальной вирусной инфекции, которая поражает многих детей в течение февраля и марта каждого года; это распространенная инфекция среди младенцев, но она прошла довольно быстро через несколько дней. Кроме того, ребенок чувствовал себя совершенно нормально и даже инфекцию можно считать нормальным явлением, потому что она встречается у многих других здоровых младенцев. Лечение не дало никаких побочных эффектов, мы видим предварительные показатели его эффективности, поэтому мы верим в него.

Два слайда удалено

На фотографиях мы видим появление у пациента небольшого количества ресниц и бровей. Это первый опыт работы с EDI200, но остается открытым вопрос, могут ли пациенты быть вылечены после рождения? И этот вопрос, в котором вы, группы поддержки пациентов, заинтересованы и ответ может быть отрицательным, поскольку развитие некоторых поврежденных структур завершается под конец беременности и они не могут быть простимулированы после рождения. Итак, мы видим улучшение, но не выздоровление. Конечно, мальчик не получил полную дозу, увеличение количества препарата может улучшить эффект. Но это то, над чем мы работаем, это может быть не полное выздоровление, но тем не менее, мы ищем альтернативные пути на примере животных.

Мы усовершенствовали введение препарата в пренатальной практике путем инъекции в амниотические воды, в которых находится плод. Это было проделано с мышью подверженной АЭД, и мы хотели узнать усваивает ли плод лекарственное средство из амниотической жидкости; плод в утробе матери пьет околоплодные воды, глотая его, а также выполняет некоторые дыхательные движения, так что, то что есть в амниотической жидкости также попадает в легкие; поэтому мы вводили препарат беременной мыши и хотели выяснить, достигнет ли он кровеносной системы плода. Польза эта долгосрочная, из-за биодоступности функции амниотической жидкости, так как плод может взять от амниотической жидкости, что ему нужно, а остальное остается там, а не в кровеносной системе. Препарат может со временем исправить развитие всех пострадавших структур, потому что они развиваются во время беременности, например, потовые железы или волосяные фолликулы, и в какой-то важный момент — это может вызвать иммунологическую переносимость терапевтической молекулы. Если мальчик страдает от тяжелой формы ЭД, его тело не знакомо с белком экодисплазина и, следовательно, иммунная система, возможно, захочет бороться против этой чужеродной молекулы. Если ввести очень рано, то реакции не произойдет, потому что иммунная система не примет ее как чужеродную молекулу, это то, что обычно происходит во время беременности и здесь она может быть использована в терапевтических целях по отношению к этой иммунологической переносимости.

В конце концов это приведет к меньшому воздействию препарата на маму, что очень выгодно для компании, которая производит этот препарат, потому что это намного дешевле; так что, если вы хотите, чтобы препарат получила мама, ей нужно дать большую дозу, но если вы можете ориентироваться только на плод, то это намного проще и позволит избежать побочных эффектов у беременной женщины. Поэтому целесообразно, не трогать мать и ее рецепторы, а только воздействовать на рецепторы младенца.

Поэтому мы выбрали именно этот метод, а не метод Паскаля Шнайдера, который в 2013 году вводил препарат в вену матери и через нее эмбрион мыши получал лекарство. Это разница между этими двумя методами, и мы исследовали его довольно систематически.

Важно упомянуть еще один момент - молекула эктодисплазина EDI200 идет в составе FC человеческого антитела и для этой FC частички у эмбриона есть рецепторы, и мы знаем, что рожденный плод берет антитела из молока своей матери, он может это делать, потому что у него есть рецепторы к этим антителам в пищеварительном тракте. Это может быть использовано для этой молекулы, потому что она имеет FС частички, которые привязываются к рецепторам в кишечнике и, следовательно, она может попасть в кровоток плода.

Дата добавления: 2015-11-16