Генетический терапевт

Генетика уже в наше время добилась весьма впечатляющих успехов. О расшифровке генома человека всего полстолетия назад можно было только мечтать. Генетическая диагностика позволяет выявлять предрасположенность к огромному перечню заболеваний. Это уже сейчас позволяет модифицировать образ жизни конкретного человека так, чтобы не создавать условий для превращения предрасположенности в суровую, но объективную реальность.

Что же дальше? А дальше, безусловно, должно появиться лечение на генетическом уровне. И для этого определенно потребуются специалисты, которых нет в современной нам медицине, – генетические терапевты. Впрочем, с таким же успехом их можно назвать генетическими хирургами, ведь им придется выполнять ювелирные операции на молекулярном уровне – в пределах человеческой ДНК.

Например, можно будет восстановить утраченный в результате травмы палец. Или вырастить полосатый фосфоресцирующий хвост – боди-морфинг, скорее всего, будет весьма популярен. Ведь это возможно даже сейчас, правда, лишь у лабораторных животных. Так, исследователи из The Wistar Institute (Филадельфия, США) обнаружили у млекопитающих один-единственный ген, блокирующий способности к регенерации тканей. История с ящерицей, которая способна «отбросить» некоторые части своего тела, а затем вырастить их заново, не давала ученым покоя. Если на это способны рептилии, то и у более высокоразвитых существ эта опция должна присутствовать. Пусть даже и в «молчащем виде». И действительно, стоило «отключить» у мышей ген р21, регулирующий клеточный цикл, как скорость регенерации тканей у них возросла в разы. Не исключено, что через пару сотен лет в травм-пунктах будут сидеть генетические травматологи, способные временно блокировать аналогичные гены у человека, и от надоевшего всем гипса наконец-то можно будет отказаться.

«Действительно, мы уже знаем много генов, нарушения в структуре и функциях которых способствуют возникновению болезней. Например, рака. Теоретически можно их ’включить’ или ’выключить’, и все вернется на круги своя. Сложность в том, что в большинстве случаев нет какого-то одного-единственного ’проблемного’ или ’исцеляющего’ гена, обычно дело приходится иметь с целой группой, в которой каждый отдельный ген отвечает одновременно за несколько процессов,– объясняет старший научный сотрудник Института молекулярной биологии им.В.А. Энгельгардта РАН Александр Иванов. – Кроме того, пока что есть проблемы с ’генетическим инструментарием’. Для вставки информации используются искусственные (или модифицированные естественные) вирусы, а также короткие интерферирующие РНК. И на современном этапе невозможно гарантировать безопасность манипуляций. Встраивание вирусов в геном нередко приводит к возникновению рака. Просто из-за неудачного места встраивания, потому что точно прогнозировать это самое место мы еще не научились. Но кое-что умеем. Можно вставлять при помощи генной терапии не поломанный ген, а другой, наличие которого позволит ’отравить’ целевую клетку. Например, ген тимидинкиназы (ТК) герпесвирусов позволяет фосфорилироваться ганцикловиру – препарату, применяемому для лечения цитомегаловирусной инфекции. Сам ганцикловир не токсичен, а вот его трифосфат – очень даже. Соответственно, если в клетки опухоли вставить ген ТК герпесвирусов, а потом дать пациенту ганцикловир, раковые клетки умрут в страшных муках. Впрочем, скорее всего, в первую очередь будет развиваться именно генетическая диагностика. Уже сейчас при помощи генной диагностики возникает иная классификация заболеваний. Те же виды рака – лейкозы, твердые опухоли, одинаковые для медиков XX века, на самом деле оказываются несхожими. В XXI веке делают специфические лекарства для лечения конкретных подвидов рака с ’поломкой’ определенного гена. Грядет эра ’индивидуальных лекарств’, созданных для лечения конкретной патологии уконкретного пациента. С определенными допущениями это уже можно считать прообразом генетической терапии».

Дата добавления: 2015-12-07