Терапевтический эффект на примере собак

(Курс лечения сразу после рождения)

ЗДОРОВАЯ		НЕЛЕЧЕНАЯ с ЭД		ЛЕЧЕНАЯ с ЭД
control		XLHED dog		XLHED dog

EDI200 5 x 2 mg

(d 2, 5, 8, 11, 14)

Casal et al., Am. J. Hum. Genet. 81, 1050-1056 (2007)

Casal et al., Am. J. Med. Genet. A 149, 2045-2049 (2009)

Молекула, которую мы получили - рекомбинатная молекула замещающая естественный белок эктодисплазин, отсутствующий при ангидротической форме эктодермальной дисплазии. Она сделана таким образом, что генерирует гексамерную (hexamer) структуру (молекулярная структура, которая состоит из 6 частей), связывающие рецепторы заменяют расцепленные звенья благодаря FC фрагменту антитела человека, таким образом фрагмент FC является частью человеческого антитела и имеет свой собственный рецептор в теле; они связывали эти отдельные звенья, отдельные компоненты гена эктодисплазина с молекулой, состоящей из 6 частей и теперь она может связываться с естественными рецепторами эктодисплазина на поверхности клеток и приводить к образованию потовых желез, волос, зубов.

Рисунок справа показывает терапевтический эффект от молекулы EDI200 на примере собаки; этой собаке был введен препарат сразу после рождения, она получила 5 доз препарата EDI200 и вы видите его влияние на зубы и потовые железы. На первом фото показаны зубы здоровой собаки, на втором показаны зубы собаки подверженной такому же нарушению, что и у людей - андидротической форме ЭД. У такой собаки вообще нет потовых желёз в лапах, но у собак с ЭД есть шерсть и только потовые протоки, что отличает ее от человеческой ЭД. На третьем фото показаны зубы и потовые железы ЭД-собаки, получившей при рождении EDI200. Как видно, у нее сформировались нормальные здоровые зубы, а потовые железы в лапах выглядят почти также, как и у здоровой. Это открытие многообещающее, потому что неонатальное лечение собак позволило хорошо откорректировать те же самые дефекты ЭД, которым подвержены и новорожденные дети-Эдди.

Дата добавления: 2015-11-16